Liệu trình thử nghiệm này do tiến sĩ Andrea Cercek và tiến sĩ Luis A. Diaz J, chuyên khoa ung thư, Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, đồng thực hiện.
Ban đầu, nhóm chuyên gia chỉ định thử nghiệm ở quy mô nhỏ. Tuy nhiên, kết quả cho ra đáng kinh ngạc. Tế bào ung thư của tất cả các bệnh nhân đều biến mất, không xuất hiện trong kết quả khám tổng thể, nội soi, chụp PET hoặc chụp cộng hưởng từ. Kết quả công trình được đăng tải trên Tạp chí Y khoa New England ngày 4/6.
Bệnh nhân đầu tiên được sử dụng thuốc là Sascha Roth, 38 tuổi. Cô phát hiện triệu chứng chảy máu trực tràng vào năm 2019 và đi khám. Một ngày sau khi thực hiện nội soi sigmoid, bác sĩ gọi đến và thông báo cô đã mắc bệnh ung thư. "Tôi hoàn toàn tuyệt vọng", cô kể lại.
Ngay sau đó, cô được chỉ định làm hóa trị tại Đại học Georgetown. Tuy nhiên, một người quen của Roth là tiến sĩ Philip Paty, Bệnh viện Tưởng niệm Sloan Kettering, cảnh báo khối u mang những đột biến gene khó đáp ứng với hóa trị.
Roth quyết định tham gia thử nghiệm nhỏ của Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering. Nghiên cứu dựa trên thử nghiệm lâm sàng lớn hơn vào năm 2017, do hãng dược Merck tài trợ. Các bệnh nhân ung thư di căn có chung đột biến gene, ngăn tế bào tự tái tạo. Những đột biến này thường xảy ra ở 4% số bệnh nhân ung thư toàn thế giới.
Các tình nguyện viên trong thử nghiệm của Merck được sử dụng chất ức chế kiểm soát pembrolizumab trong tối đa hai năm. Các khối u co lại hoặc ổn định ở khoảng một nửa số bệnh nhân, giúp họ sống lâu hơn.
Kết quả này khiến tiến sĩ Cercek và tiến sĩ Diaz đặt câu hỏi: "Điều gì sẽ xảy ra nếu cho bệnh nhân sử dụng thuốc sớm hơn, trước khi ung thư có cơ hội di căn?".
Họ quyết định tuyển dụng các tình nguyện viên có ung thư trực tràng tiến triển cục bộ, các khối u đã di căn trong trực tràng, đôi khi tiến đến hạch bạch huyết nhưng không lan sang các cơ quan khác. Roth là một trong những tình nguyện viên đầu tiên.
Sascha Roth, bệnh nhân đầu tiên được chữa khỏi ung thư trực tràng bằng thuốc. Ảnh: NY Times
Tiến sĩ Cercek nhận thấy hóa trị không hiệu quả với những bệnh nhân có cùng đột biến ở khối u. Thay vì co lại trong quá trình điều trị, các khối u phát triển lớn hơn.
Nhóm chuyên gia cho rằng sử dụng liệu pháp miễn dịch với chất ức chế kiểm soát sẽ cho phép bệnh nhân hồi phục và không cần hóa trị, xạ trị và phẫu thuật.
Họ thử cho bệnh nhân dùng thuốc dostarlimab, tiêm ba tuần một lần trong vòng 6 tháng, có giá khoảng 11.000 USD mỗi liều. Thuốc tìm ra tế bào ung thư, "phơi bày" chúng để hệ thống miễn dịch xác định và tiêu diệt.
Cuối cùng, các phỏng đoán của họ đã chính xác. Tế bào ung thư của Roth và các bệnh nhân khác đã biến mất sau thời gian điều trị.
"Chúng tôi đã xem ảnh xét nghiệm, hoàn toàn không có khối u, cô không cần điều trị thêm", tiến sĩ Cercek báo tin cho Roth.
Hai năm sau, cơ thể Roth và các tình nguyện viên vẫn không có dấu vết của bệnh ung thư. "Sự thuyên giảm ung thư ở mỗi bệnh nhân chưa từng được ghi nhận trước đây", tiến sĩ Diaz nói.
Các tình nguyện viên từng phải thực hiện liệu trình điều trị phức tạp, mệt mỏi như hóa trị, xạ trị và phẫu thuật. Những phương pháp này có thể dẫn đến rối loạn chức năng ruột, tiết niệu và tình dục. Một số thậm chí cần cắt túi đại tràng.
Họ bước vào nghiên cứu với tâm lý sẽ trải qua toàn bộ những quy trình tương tự, không ai thực sự mong đợi khối u biến mất. Tuy nhiên, kết quả khiến tất cả đều kinh ngạc, bởi họ không cần điều trị thêm.
Điều đáng ngạc nhiên khác là không bệnh nhân nào có biến chứng lâm sàng đáng kể. Trung bình, một phần 5 bệnh nhân có phản ứng bất lợi với thuốc, nhưng đều dễ dàng kiểm soát và điều trị. 3% đến 5% bệnh nhân có biến chứng nặng hơn, dẫn đến yếu cơ, khó nhai và nuốt.
Tuy nhiên, tiến sĩ Hanna K. Sanoff, Trung tâm Ung thư Lineberger của Đại học Bắc Carolina, người không tham gia vào nghiên cứu, băn khoăn không rõ liệu các bệnh nhân có được chữa khỏi hoàn toàn hay không. Còn Kimmie Ng, chuyên gia về ung thư đại trực tràng tại ĐH Y Harvard, nhận định kết quả là "đáng chú ý" và "chưa từng có", nhưng giới khoa học cần mở rộng nghiên cứu.
Thục Linh (Theo NY Times)