Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư

Theo Washington Post, quyết định thông qua liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư máu Kymriah của hãng dược Novartis (Thụy Sĩ) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa ra ngày 30/8. Đây được coi như hành động "mang tính lịch sử" bởi trước Kymriah, chưa liệu pháp chỉnh sửa gen nào được Mỹ công nhận.

"Chúng ta đã tạo nên giới hạn mới trong y học với khả năng tái lập trình tế bào của bệnh nhân để chống lại ung thư", Scott Gottlieb, thành viên ủy ban FDA nói. "Những kỹ thuật mới như liệu pháp gen và tế bào nắm giữ tiềm năng biến đổi y khoa, chữa trị các bệnh hiểm nghèo".

Liệu pháp Kymriah (tên cũ CTL019) còn được gọi là "thuốc sống" dành cho người 3-25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống. Ước tính mỗi năm ở Mỹ có 600 trường hợp như vậy. 

Kymriah vô cùng phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân. Nó không thay thế gen gây bệnh bằng gen khỏe mạnh mà chiết xuất tế bào T của bệnh nhân rồi tái lập trình để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Cuối cùng, các tế bào T được đưa lại cơ thể bệnh nhân. Thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%. 

Với giá 475.000 USD, Kymriah trở thành một trong những phương pháp điều trị ung thư đắt đỏ nhất thế giới. Con số do Novartis đưa ra nhanh chóng trở thành chủ đề gây tranh cãi bởi chính phủ Mỹ đã chi hàng triệu USD đầu tư nghiên cứu. Một nhóm hoạt động vì quyền lợi bệnh nhân lên án số tiền "đắt cắt cổ".

Tuy vậy, Kymriah vẫn nhận được đánh giá tích cực từ giới chuyên môn. Giáo sư Carl June từ Đại học Pennsylvania, người dẫn đầu công trình phát triển Kymriah nhận định liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương lỗi thời.