Quyết định đưa ra hôm 12/12, dựa trên thử nghiệm lâm sàng có tên KRYSTAL-1. Adagrasib là một loại thuốc uống, được bào chế nhắm vào đột biến gene gọi là KRAS, xảy ra ở khoảng 13% trường hợp ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), dạng phổ biến nhất của bệnh.

Sau khi được phê duyệt, cổ phiếu của nhà sản xuất Mirati Therapeutics tăng 8%. Mirati cho biết thuốc sẽ được bán dưới tên thương hiệu là Krazati, mức giá 19.750 USD cho một lọ 180 viên, hàm lượng 200 mg một viên. Bệnh nhân sẽ sử dụng thuốc với liều 600 mg mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển.

Theo ông David Meek, giám đốc điều hành của Mirati Therapeutics, adagrasib là một "lựa chọn hấp dẫn" để điều trị ung thư. 43% tình nguyện viên trong nghiên cứu giai đoạn hai đáp ứng tốt với thuốc.

Tác dụng phụ phổ biến nhất là tiêu chảy, buồn nôn, nôn mửa, mệt mỏi, đau cơ xương, nhiễm độc gan, suy thận, khó nở, phù nề, chán ăn, ho, viêm phổi, chóng mặt, táo bón. Tình trạng này xảy ra ở ít nhất 20% tình nguyện viên. Các phản ứng khác gồm giảm tế bào lymph, giảm natri, giảm huyết sắc tố,...

"Tôi nghĩ rằng bác sĩ và các bệnh nhân sẽ đánh giá cao liệu pháp này", ông Meek nói.

Trước đó, hãng đã thử nghiệm kết hợp adagrasib với liệu pháp miễn dịch Keytruda nhằm điều trị ban đầu cho người bị ung thư phổi di căn. Kết quả cho thấy thuốc cải thiện bệnh trạng của 50% người tham gia. Trong giai đoạn mới, Mirati sẽ chuyển sang thử nghiệm trên những bệnh nhân chưa đáp ứng tốt với Keytruda, đặt tiêu chuẩn điều trị cao hơn.

Ung thư phổi là loại ung thư phổ biến thứ ba trên thế giới, sau ung thư vú và ung thư tuyến tiền liệt. Năm 2022, thế giới ghi nhận hơn 236.000 ca ung thư phổi mới được chẩn đoán và hơn 130.000 trường hợp tử vong. Tỷ lệ mắc ung thư phổi là 52 ca trên 100.000 người mỗi năm.

Theo thống kê của Seer Cancer, khoảng 6% nam giới và phụ nữ sẽ được chẩn đoán mắc ung thư phổi ở một thời điểm nào đó trong cuộc đời. Tỷ lệ sống sót trung bình sau 5 năm mắc ung thư phổi là 22,9%.

Thục Linh (Theo Reuters)