Quy trình nghiên cứu vaccine đều cần trải qua các bước nghiên cứu từ phòng thí nghiệm, thử nghiệm trên động vật và trên người. Trong đó, giai đoạn nghiên cứu cơ bản trong phòng thí nghiệm thường kéo dài 2 đến 4 năm, nhằm xác định kháng nguyên tự nhiên hoặc tổng hợp có thể giúp ngăn ngừa hoặc điều trị bệnh. Kháng nguyên là các hạt giống như virus, virus hoặc vi khuẩn đã bị làm yếu đi, được đưa vào cơ thể nhằm giúp hệ miễn dịch nhận ra mầm bệnh.

Ở giai đoạn nghiên cứu trên động vật, các nhà khoa học tiêm vaccine cho động vật và rồi cho con vật lây nhiễm mầm bệnh nhằm kiểm tra hiệu quả phòng chống. Về đánh giá an toàn, nhà nghiên cứu có thể sử dụng hệ thống nuôi cấy mô hoặc nuôi cấy tế bào để thực hiện. Nhiều loại vaccine không vượt qua giai đoạn này do không tạo ra phản ứng miễn dịch hoặc đảm bảo an toàn như kỳ vọng. Giai đoạn này có thể kéo dài 1-2 năm.

Cuối cùng là nghiên cứu trên người với 3 giai đoạn, bắt đầu từ 20-80 người ở giai đoạn một và tăng lên hàng nghìn đến hàng chục nghìn người ở giai đoạn 3. Với vaccine dành cho trẻ em, trước tiên, các nhà nghiên cứu sẽ thử nghiệm người lớn, sau đó giảm dần độ tuổi của các đối tượng thử nghiệm cho đến khi họ đạt được mục tiêu.

Trong đó, giai đoạn một đánh giá mức độ an toàn của vaccine. Giai đoạn 2 nghiên cứu tính an toàn, khả năng sinh miễn dịch, liều lượng đề xuất, lịch tiêm chủng và phương pháp phân phối của vaccine. Giai đoạn 3 đánh giá độ an toàn của vaccine trên một nhóm lớn. Một số tác dụng phụ hiếm gặp nhất định có thể không xuất hiện trong các nhóm đối tượng nhỏ hơn được thử nghiệm trong các giai đoạn trước. Ngoài ra, hiệu quả của vaccine cũng được thử nghiệm, có thể bao gồm: "vaccine tiềm năng có ngăn ngừa được bệnh không"; "có ngăn ngừa lây nhiễm mầm bệnh không"; và "có sản xuất kháng thể hoặc các loại phản ứng miễn dịch khác liên quan đến mầm bệnh không".

Phê duyệt và cấp phép khắt khe

Các vaccine được phê duyệt đầy đủ cần tuân thủ theo một loạt bước tiêu chuẩn. Cơ quan quản lý đã theo sát các bước trong quy trình thử nghiệm vaccine, sẽ tiếp tục đánh giá về giai đoạn sản xuất. Tại Mỹ, FDA sẽ đến kiểm tra các nhà máy để đảm bảo công ty hoạt động đúng quy định. Nếu quy trình sản xuất đảm bảo sản xuất vaccine an toàn, các công ty sẽ nộp đơn xin cấp phép kèm theo hồ sơ tất cả dữ liệu nghiên cứu, thử nghiệm vaccine. Nếu được phê duyệt hoàn toàn, vaccine sẽ được lưu hành trên thị trường.

Quá trình xem xét và phê duyệt nói trên có thể kéo dài vài năm. Các nhà khoa học của FDA đánh giá tất cả dữ liệu và thông tin hồ sơ được gửi đến, có thể tham khảo ý kiến của Ủy ban cố vấn về Vaccine và Sản phẩm sinh học có liên quan. Đây là một nhóm các chuyên gia độc lập, FDA không bị ràng buộc với tổ chức này.

Sau khi được duyệt, FDA tiếp tục giám sát quá trình sản xuất và độ an toàn của vaccine, thông qua các hoạt động như: kiểm tra định kỳ cơ sở sản xuất, có thể thử nghiệm giai đoạn bốn nhằm xác định tác dụng phụ không phổ biến và các biến chứng lâu dài, theo dõi hiệu quả vaccine. Vaccine cũng được giám sát thông qua nhiều hệ thống khác như hệ thống báo cáo tác dụng phụ, tiếp nhận và phân tích các báo cáo về vấn đề sức khỏe có thể xảy ra sau khi tiêm chủng.

Bên cạnh phê duyệt đầy đủ, FDA cũng có quy trình cấp phép khẩn cấp, đã được áp dụng khi phê duyệt vaccine Covid-19 chỉ sau 18 tháng. Ba loại vaccine (hai mRNA và một vector virus) do Chiến dịch Warp Speed tạo ra, đều có nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả, trải qua quá trình kiểm tra an toàn và tuân thủ chặt nguyên tắc kiểm duyệt đề ra tương tự nhiều vaccine nghiên cứu trước đại dịch.

Chi phí tốn kém

Một loại vaccine có thể tiêu tốn khoảng 800 triệu USD để phát triển. Thực tế, mức chi phí có thể "thay đổi chóng mặt", từ 521 triệu USD đến 2,1 tỷ USD, tùy thuộc vào nhà sản xuất và loại vaccine, theo một khảo sát của The Washington Post. Một số chuyên gia cho rằng số tiền chi cho nghiên cứu vaccine có thể lên tới khoảng 5 tỷ USD.

Còn theo The Lancet, chi phí trung bình để phát triển thành công tối thiểu một loại vaccine phòng bệnh có khả năng gây dịch đến hết giai đoạn 2a có thể dao động 84 - 112 triệu USD. Chi phí nói trên cũng bao gồm chi phí tích lũy của các ứng cử viên vaccine thất bại trong quá trình nghiên cứu và phát triển.

Như Ý (Theo History of Vaccines)