Những em bé 'tái sinh' nhờ ghép tế bào gốc

Bé Hà Gia Linh, 5 tuổi (Ý Yên, Nam Định) đến bệnh viện Vinmec tháng 3/2019 trong tình trạng gồng cứng, chỉ nằm một chỗ, phải ăn qua xông. Mỗi tối, bé chỉ ngủ 3 tiếng, còn lại là tiếng cười vô thức và những cơn co cứng đến rút tay chân.

Từ khi Linh phát bệnh, vợ chồng anh Thành, chị Hường đưa con lên Hà Nội, nằm 2 tháng ở một bệnh viện lớn được áp dụng tất cả các phác đồ điều trị tiên tiến nhất tình hình không cải thiện. Bé bị di chứng thần kinh nặng nề mặc dù tiếp tục uống thuốc và châm cứu sau khi ra viện nhưng vẫn không có tiến triển. Linh mất hoàn toàn nhận thức, liên tục gồng cứng và có nhiều cơn co giật, không nuốt được thức ăn nên phải nuôi dưỡng bằng bơm thức ăn qua ống thông dạ dày, đại tiểu tiện không tự chủ.

Gia đình đã đưa bé đến Vinmec sau 7 tháng chạy chữa khắp nơi không có kết quả. Tại đây, các bác sĩ chẩn đoán Linh bị bại não do di chứng viêm não tự miễn. Một ca bệnh hiếm gặp với hệ thống miễn dịch của cơ thể hoạt động bất thường, tấn công nhầm vào tế bào và mô khỏe mạnh ở não hay tủy sống.

Giáo sư, tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec cho biết, sau khi hội chẩn, Vinmec đã quyết định dùng phương pháp chữa trị cho bé là ghép tế bào gốc mô dây rốn. Thời điểm ấy, trên thế giới chưa nước nào ghép tế bào gốc cho bệnh nhân mắc chứng bệnh hiếm, khó như bại não do viêm não tự nhiễm. Với kinh nghiệm nghiên cứu tế bào gốc, Vinmec là một trong những trung tâm y học đầu trên thế giới có đủ năng lực thực hiện phương pháp điều trị này.

Lần ghép đầu tiên thực hiện vào tháng 4/2019 mang lại kết quả khả quan. Bé đã tự nuốt được qua đường miệng, bỏ xông dạ dày. Sáu tháng sau, nhờ lần ghép thứ 2, lần đầu tiên, Gia Linh đã có thể ngồi dậy.

"Tiếp tục ghép lần ba, kết quả chúng tôi nhận được vô cùng phấn khởi. Cháu không chỉ ngồi được mà còn đứng dậy, đi lại, bàn tay, ngón tay vận động bình thường, nhận thức và ngôn ngữ dần quay trở lại", giáo sư Liêm kể.

Một năm rưỡi sau ca ghép lần đầu tiên, những ngày đầu tháng 10, trước cửa phòng khám của giáo sư Liêm xuất hiện một bé gái rạng rỡ trong chiếc váy vàng, đi lại khắp hành lang bệnh viện. Nhiều không tin hơn một năm trước cô bé nằm liệt một chỗ.

"Ngày con chống tay ngồi dậy được tôi đã khóc. Lần đầu tiên, sau bao ngày, tôi lại được nghe tiếng gọi Mẹ. Tôi vẫn nhớ như in ngày đầu tiên đến đây là 4/4/2019, đó là ngày con được sinh ra lần thứ hai"chị Ma Thu Hường, mẹ bé Gia Linh nói.

Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec cho biết, với thành công từ trường hợp của bé Linh, Vinmec đang chuẩn bị để công bố công trình khoa học với quốc tế cho các nước tham khảo. Trước đó, Vinmec đã thực hiện 950 ca ghép tế bào gốc điều trị bại não. Tỷ lệ 100% an toàn không biến chứng và tới 70-80% bệnh nhân sau ghép có tình trạng cải thiện tốt.

Kết quả khả quan đã mở hướng điều trị cho những bệnh tự miễn khác đang khiến giới y học đau đầu, chẳng hạn như viêm gan tự nhiễm. Ngoài ra, phương pháp ghép tế bào gốc tại Vinmec còn cho thấy hiệu quả lớn trong điều trị nhiều chứng bệnh nan y.

Một trường hợp gây ấn tượng với giáo sư Liêm là một bệnh nhi 3 tuổi với các biểu hiện rõ nhất của bệnh tự kỷ: tăng động, mất khả năng ngôn ngữ... Người bố tuyệt vọng khi chứng kiến tình trạng của con ngày một xấu đi, đánh liều bay từ TP HCM ra Hà Nội. Ông Liêm nhớ lại, khi ấy người bố đã khóc rất nhiều. Thế rồi, sau 2 lần cấy ghép, tình hình của bé trai thay đổi tích cực.

Ông gặp lại hai bố con trong một lần đi công tác 3 năm sau đợt ghép tế bào gốc cuối cùng. Bé trai không còn chút dấu vết nào của một đứa bé tự kỷ. Hiện, cháu đã học lớp 2, làm lớp trưởng, biết chơi đàn piano.

Đối với bác sĩ Lê Thu Hương (Trung tâm Y học tái tạo và Trị liệu Tế bào Vinmec Times City), ca bệnh của bé gái quê Nghệ An tên Hồ Thị Bảo Ngọc thật khó quên. Bé Ngọc gặp tai nạn giao thông khi mới 4 tuổi khiến tủy sống vị trí T12 bị đứt. Việc mất liên lạc hoàn toàn giữa hai phần của tủy sống khiến bác sĩ không thể phẫu thuật giúp bé trở lại cuộc sống bình thường.

Bác sĩ Hương vẫn nhớ hình ảnh bé gái đến viện với tình trạng chỉ ngồi và bò. Muốn di chuyển, bé phải bám lấy gờ tường lết từng chút bằng má trong của hai bàn chân. Ngoài ra, Ngọc còn bị rối loạn đại tiểu tiện, mất cảm giác ở hậu môn.

Sau khi được ghép tế bào gốc, tình trạng bệnh nhi thay đổi tích cực rõ rệt. Theo bác sĩ Hương, lần tái khám gần đây nhất, bé Ngọc đã có thể đứng thẳng dậy, bước đi vững vàng và có thể tự đi đại tiểu tiện.

Ở góc độ khoa học, giáo sư, tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm giải thích, tế bào gốc sau khi được tách chiết, truyền vào cơ thể người bệnh sẽ giúp tiết ra một số chất như "siêu vitamin". Những "siêu vitamin" này giúp nuôi dưỡng các tế bào thần kinh, tăng sinh mạch máu, hình thành các chất có chức năng kháng viêm, từ đó, đem lại hiệu quả phục hồi vùng não bị tổn thương. Ngoài ra một phần tế bào gốc có thể biệt hóa thành tế bào thần kinh giúp việc dẫn truyền, kết nối thần kinh tốt hơn.

Việc nghiên cứu và ứng dụng phương pháp điều trị này đòi hỏi đáp ứng rất nhiều điều kiện, từ năng lực nghiên cứu chuyên sâu, tới cơ sở vật chất hiện đại, kinh nghiệm dày dạn. Chính vì thế, ngay cả trên thế giới cũng rất ít bệnh viện đủ năng lực làm chủ phương pháp. Vinmec được coi là một trong những đơn vị đi đầu trên thế giới khi nghiên cứu sâu về tế bào gốc từ năm 2014.

Riêng với sản xuất tế bào gốc từ dây rốn, trong khi thế giới vẫn áp dụng cách nuôi cấy bằng huyết tương động vật thì Vinmec đã tự phát triển công nghệ mới (nuôi cấy tế bào gốc trung mô). Cách làm mới của Vinmec giúp giảm đáng kể nguy cơ nhiễm các bệnh từ động vật hay rủi ro dị ứng.

Giáo sư Liêm kỳ vọng, trong tương lai có thể sản xuất tế bào gốc quy mô lớn, đóng gói thành thuốc tế bào gốc, để sử dụng ngay khi cần thay vì đợi 3-4 tuần để nuôi cấy như hiện tại. Nếu thành công, giá thành của phương pháp điều trị bằng tế bào gốc sẽ hạ xuống đáng kể, mang lại hy vọng cho người bệnh.