Hormone nam còn gọi là testosterone. Ở người khỏe mạnh, hormone này giúp kích thích tế bào tiền liệt tuyến phát triển. Trong trường hợp tuyến này bị ung thư, testosterone cũng "giúp" u to ra thêm. Mục tiêu của liệu pháp điều trị bằng hormone là giảm được sự kích thích tế bào ung thư do testosterone.
Testosterone được tinh hoàn sản xuất, đáp ứng với hormone khác là LH-RH (hormone hướng sinh dục). Hormone LH-RH được sản xuất trong não sẽ theo máu đến tinh hoàn kích thích tinh hoàn sản xuất và phóng thích testosterone. Điều trị bằng hormone làm giảm lượng testosterone trong máu làm cho khối u không còn "thức ăn" nên không to ra thêm. Phương pháp phẫu thuật tinh hoàn cũng là phương pháp làm giảm hormone nam, tức là cắt bỏ tận gốc nơi sản xuất ra testosterone của cơ thể.
Cụ thể, điều trị bằng hormone bằng cách dùng một hoặc hai loại thuốc. Một loại thuốc được chọn lựa là thuốc kháng LH-RH . Thuốc này có tác dụng cạnh tranh với LH-RH của cơ thể, ức chế sự phóng thích LH-RH từ não. Loại thuốc khác cũng được chọn lựa có tác dụng kháng androgenic, tức là kháng nội tiết tố nam, nó ức chế tác dụng của testosterone tại tiền liệt tuyến.
Ngày nay, các bệnh nhân ung thư tiền liệt tuyến thường chọn phương pháp điều trị bằng nội tiết tố hơn là phẫu thuật vì thấy việc thiến tinh hoàn gây mất thẩm mỹ và bất an hơn. Tuy nhiên, hiệu quả và tác dụng phụ của điều trị bằng hormone cũng ngang như thiến. Cả hai phương pháp điều trị bằng hormone trên đều có tác dụng loại bỏ sự kích thích tế bào ung thư của testosterone.
Một số u tiền liệt tuyến không đáp ứng với các hình thức điều trị hormone bao gồm những dạng ung thư tiền liệt tuyến không phụ thuộc với androgen (nội tiết tố nam). Tác dụng phụ chủ yếu của các phương pháp điều trị hormone là khiến vú to ra và liệt dương.
Các thuốc kháng LH-RH bao gồm leuprolide (Lupron) hoặc goserelin (Zoladex), được tiêm mỗi tháng tại cơ sở y tế. Thuốc kháng androgen bao gồm flutamide (Eulexin), bicalutamide (Casodex) đường uống thường được dùng phối hợp với thuốc kháng LH-RH. Thuốc kháng LH-RH thường có tác dụng độc lập. Trong một số trường hợp bác sĩ chỉ định phối hợp thêm thuốc kháng androgen nếu ung thư vẫn còn tiến triển dù đang trị bằng thuốc kháng LH-RH. Liệu pháp hormone có thể mang lại kết quả tốt hơn khi phối hợp cùng xạ trị.
Các nghiên cứu đang được thực hiện nhằm xác định xem liệu pháp hormone có làm tăng thêm hiệu quả của xạ trị hay không. Thông thường phương pháp điều trị bằng hormone áp dụng cho bệnh nhân bị ung thư tiền liệt tuyến đã tiến triển xa hoặc di căn. Một số trường hợp u còn khu trú nhưng được chỉ định điều trị bằng hormone vì người bệnh bị các bệnh lý nặng kèm theo hoặc họ từ chối các phương pháp khác.
Theo thống kê phương pháp trị liệu hormone mới được triển khai cho dưới 10% bệnh nhân bị ung thư tiền liệt tuyến còn khu trú. Lưu ý: Đây chỉ là biện pháp tạm thời nhằm kiểm soát ung thư chứ không chữa khỏi hoàn toàn.