Thuốc trị teo cơ cột sống Zolgensma do hãng dược Novartis từng được ghi nhận là loại thuốc đắt nhất thế giới vào tháng 5/2020, với mức giá 2,1 triệu USD (gần 50 tỷ đồng) một liều.
7 tháng sau, Ủy ban châu Âu phê duyệt Libmeldy của hãng dược Orchard Therapeutics, liệu pháp điều trị bệnh di truyền loạn dưỡng chất trắng, giá 2,4 triệu USD.
Đến tháng 8/2021, Bluebird Bio ra mắt thuốc điều trị rối loạn máu Zynteglo giá 2,8 triệu USD. Một tháng sau, chính công ty cũng đưa mức giá hơn 3 triệu USD cho thuốc điều trị rối loạn thần kinh Skysona.
Kỷ lục mới nhất là thuốc Hemgenix - liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B) - được FDA Mỹ phê duyệt hồi tháng 11/2022 với giá 3,5 triệu USD một liều.
Thực tế, kỷ lục về loại thuốc đắt nhất thế giới thường chỉ tồn tại trong thời gian ngắn, nhanh chóng bị xô đổ. Các hãng dược đang chạy đua để phát triển phương pháp điều trị hiệu quả dành cho các loại bệnh hiếm hoặc hội chứng di truyền bẩm sinh.
Làn sóng thuốc mới thắp lên ánh sáng cho những bệnh nhân đứng trước bờ vực tuyệt vọng. Tuy nhiên, giá thuốc tăng chóng mặt gây căng thẳng cho sự bền vững của hệ thống y tế. Các chuyên gia cho rằng xu hướng này sẽ tiếp diễn trong những năm tới, khi hàng trăm loại thuốc đang trong giai đoạn phát triển khác nhau nhằm đáp ứng nhu cầu điều trị. Động lực khiến giá thuốc tăng phụ thuộc vào các yếu tố pháp lý, kinh tế và khoa học.
Bộ luật khiến thuốc được bán giá cao
Mỹ là trung tâm của thị trường dược phẩm toàn cầu, chiếm gần một nửa số doanh thu trên thế giới, gấp đôi khu vực châu Âu. Lý do là luật pháp Mỹ ủng hộ các tập đoàn dược phẩm lớn (Big Pharma). Có rất ít quy định về giá tại nước này, vì vậy các công ty có thể tự do định, tăng giá thuốc theo ý muốn, miễn được thị trường chấp nhận. Năm 2003, Mỹ thậm chí ban hành đạo luật cấm chương trình bảo hiểm y tế công cộng Medicare sử dụng sức mua lớn để thương lượng giá thấp.
Trước năm 1980, động lực của ngành dược phẩm tẻ nhạt và dễ dự đoán. Các công ty nghiên cứu, sau đó đưa thuốc ra thị trường và định giá thấp. Những đột phá khoa học sẽ nhận nguồn tài trợ liên bang, trở thành sản phẩm công cộng và được kiểm soát về giá cả.
Đến năm 1980, Mỹ ban hành Đạo luật Bayh-Dole nhằm tăng tốc phát triển phương pháp điều trị mới. Đạo luật trở thành bước ngoặt của toàn ngành dược phẩm, thay đổi mô hình kinh doanh bằng cách cho phép tư nhân hóa các phát minh y tế, song một số phát minh vẫn có sự đầu tư của liên bang.
Các nhà khoa học, trường đại học, trung tâm nghiên cứu và công ty nhỏ có thể xin cấp bằng sáng chế cho nghiên cứu, sau đó bán chúng cho những công ty dược phẩm và nhận được "bảo hộ độc quyền".
Thuốc Zolgensma điều trị bệnh teo cơ tủy sống. Ảnh: Oasisamuel
Đây là lúc hàng loạt công ty khởi nghiệp nhỏ xuất hiện. Họ sẽ đưa ra quy trình sản xuất thuốc khả thi nhất, thu hút đầu tư và bắt đầu phát triển thuốc. Đến một thời điểm, các công ty khởi nghiệp này sẽ bán cho một "gã khổng lồ" của ngành với giá hàng triệu, thậm chí hàng tỷ USD. Tất cả đều đòi hỏi khoản đầu tư tài chính khổng lồ và lời hứa lợi nhuận cao. Đây là lý do vì sao thuốc và các liệu pháp điều trị mới có giá cao khi được tung ra thị trường.
Tác động của Đạo luật Bayh-Dole lan rộng khắp thế giới, các quốc gia khác bắt đầu áp dụng mô hình tương tự. Nhiều công ty dược phẩm châu Âu đã thành lập trung tâm phát triển tại Mỹ để tiếp cận gần hơn cơ hội kinh doanh mới. Các công ty lớn không chỉ còn dựa vào nghiên cứu cá nhân, bắt đầu cạnh tranh mua lại doanh nghiệp khởi nghiệp triển vọng với giá cao hơn bao giờ hết. Điều này cũng góp phần đẩy giá thuốc toàn cầu tăng chóng mặt.
Theo Enrique Castellón, cựu quan chức Bộ Y tế Tây Ban Nha, đạo luật Bayh-Dole có tác động lớn, cũng dẫn đến nhiều luồng ý kiến. Những người ủng hộ nói rằng nó đã tạo ra dòng vốn tư nhân khổng lồ, thúc đẩy sự đổi mới và phát triển của các phương pháp điều trị mang tính cách mạng. Các nhà phê bình lại nhận định nó dẫn đến lạm phát giá trong y tế.
Nghiên cứu khó khăn
Ngành công nghiệp dược phẩm lập luận mức lợi nhuận cao là cần thiết đối với một lĩnh vực rất rủi ro. Chi phí phát triển sản phẩm tăng từng ngày. Nhiều loại thuốc mất công sức nghiên cứu nhưng không được tung ra thị trường.
Theo Liên đoàn Hiệp hội và Ngành Dược phẩm châu Âu (EFPIA), chỉ một trong số 10.000 phân tử được nghiên cứu sẽ trở thành thuốc. Sau đó, cứ 167 loại thuốc ở giai đoạn phát triển, chỉ một loại được tiếp cận thị trường. Trong số những thuốc đã lên kệ, chỉ 20% tạo đủ doanh thu để trang trải khoản đầu tư.
Quá trình phát triển thuốc mới tốn kém và kéo dài khoảng 10 năm. Theo một nghiên cứu do Đại học Tufts công bố năm 2016, chi phí đầu tư vào nghiên cứu và phát triển trong năm 2014 lên tới gần 2,6 tỷ USD, cao hơn gấp đôi so với một thập kỷ trước đó.
Tuy nhiên, một số người đặt câu hỏi về cách định giá dược phẩm. Neboa Zozaya, giám đốc kinh tế y tế tại Quỹ Weber, cho rằng có quá ít thông tin về chi phí thực sự để điều chế thuốc.
"Cấu trúc chi phí của các công ty có nhiều thứ không rõ ràng. Nhiều nghiên cứu vẫn được chính phủ tài trợ công khai. Ngoài ra, còn một cuộc tranh luận lớn về việc xử lý nguồn tiền của các dự án thuốc cuối cùng bị hủy bỏ", ông nói.
Một đứa trẻ mắc teo cơ tủy và được điều trị bằng Zolgensma, năm 2019. Ảnh: Guardian
Các loại thuốc trúng đích thường đắt hơn
Juan Oliva, giáo sư kinh tế y tế tại Đại học Castilla-La Mancha (Tây Ban Nha), chỉ ra một yếu tố khác góp phần làm tăng giá thuốc. Theo bà, các liệu pháp mới nhắm vào số lượng rất nhỏ bệnh nhân, đặc biệt là các bệnh hiếm gặp và ung thư.
"Một loại thuốc được chỉ định cho một quá trình, thời điểm rất cụ thể của bệnh. Rất ít người sử dụng chúng. Về mặt logic, điều này đẩy giá thuốc lên cao", bà nói.
Bằng sáng chế và vấn đề độc quyền
Bằng sáng chế dược phẩm cung cấp cho công ty thế độc quyền tạm thời, thường kéo dài 20 năm. Trong thời gian đó, không ai được phép tiếp thị cùng loại thuốc. Các công ty cũng tính giá cao hơn để thu hồi những khoản đầu tư.
"Lý do quan trọng khiến giá thuốc kê đơn tăng cao là sự tồn tại của sự độc quyền. Một số chuyên gia cho rằng người nắm giữ bằng sáng chế có xu hướng chờ đợi thời hạn bảo hộ thuốc kết thúc rồi mới bắt đầu phát triển phương pháp điều trị khác hiệu quả hơn", giáo sư S. Vincent Rajkumar tại Mayo Clinic, viết trong một bài báo đăng trên Tạp chí Ung thư Máu.
Thục Linh (Theo Elpais)