Hạ Kiến Khuê, nhà nghiên cứu tại thành phố Thâm Quyến, Trung Quốc đã áp dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 trên phôi thai của 7 cặp đôi. Một trường hợp mang thai cho ADN như mong muốn với sự chào đời của hai bé gái song sinh hồi đầu tháng, theo AP.
Ông Hạ nhấn mạnh mục tiêu của thí nghiệm không phải để chữa trị hay ngăn ngừa bệnh di truyền, mà nhằm thử chèn thêm các đặc tính sinh học hiếm như khả năng ngăn nhiễm HIV. Theo ông Hạ, các cặp đôi tham gia thí nghiệm không đồng ý công bố danh tính hay trả lời phỏng vấn báo chí. Ông cũng từ chối tiết lộ nơi ở của các cặp đôi hoặc nơi tiến hành thí nghiệm.
Kết quả thí nghiệm này được ông Hạ công bố lần đầu tại một hội thảo khoa học quốc tế về chỉnh sửa gene diễn ra hôm 26/11 ở Hong Kong. Nhà khoa học Trung Quốc cho biết ông từng thử nghiệm chỉnh sửa gene trên phôi thai chuột, khỉ và người trong phòng thí nghiệm nhiều năm qua, hiện đã đăng ký bản quyền quy trình.
Ông Hạ chọn chỉnh sửa gene ngăn nhiễm HIV vì căn bệnh truyền nhiễm này là vấn đề nghiêm trọng tại Trung Quốc. Ông tìm cách vô hiệu hóa CCR5, gene liên quan đến hiện tượng tạo "cửa protein" cho virus HIV xâm nhập vào tế bào.
Trong 7 cặp đôi tham gia thí nghiệm, toàn bộ bệnh nhân nam đều nhiễm HIV còn bệnh nhân nữ không mắc. Nhà nghiên cứu cho rằng, việc chỉnh sửa gene không giúp ngăn ngừa rủi ro lây nhiễm virus. Các bệnh nhân nam có thể dùng thuốc điều trị HIV, ức chế tối đa khả năng lây nhiễm và các biện pháp ngăn truyền HIV từ cha sang con. Thí nghiệm sẽ giúp con của các cặp đôi này không nhiễm HIV khi trưởng thành.
Việc chỉnh sửa gen được thực hiện trong quá trình thụ tinh nhân tạo (IVF). Tinh trùng của nam giới được tách khỏi tinh dịch, môi trường chứa virus HIV. Công cụ chỉnh sửa gene được ứng dụng sau khi cấy tinh trùng và trứng, tạo ra phôi thai.
Các phôi thai 3-5 ngày tuổi sẽ được lấy mẫu tế bào nhằm kiểm tra tiến độ chỉnh sửa gene. Sau đó, một số cặp đôi được lựa chọn để mang thai. Ông Hạ cho biết nhóm của ông đã chỉnh sửa gene ở 16 trong tổng số 22 phôi. 11 phôi trong số đó được sử dụng trong 6 lần thử đưa vào tử cung nhưng chỉ có một cặp đôi mang thai song sinh.
Theo kiểm tra ban đầu, một trong hai bé song sinh di truyền cả hai bản sao của gene chỉnh sửa. Bé còn lại chỉ có một bản sao. Nhóm nghiên cứu chưa tìm thấy dấu hiệu tổn thương ở các gene khác. Ông Hạ nhấn mạnh cá nhân chỉ có một bản sao của gene chỉnh sửa vẫn có thể nhiễm HIV, nhưng các nghiên cứu trong phạm vi hẹp cho thấy sức khỏe của người nhiễm sẽ không suy giảm nhanh như bệnh nhân bình thường.
Ông Hạ từng nghiên cứu tại Đại học Rice và Đại học Stanford ở Mỹ trước khi về nước. Nhà nghiên cứu mở một phòng thí nghiệm tại Đại học Khoa học và Công nghệ miền Nam, thành phố Thâm Quyến. Ông cũng đứng tên sở hữu hai công ty nghiên cứu về gene.
Michael Deem, kỹ sư sinh học và vật lý từng hướng dẫn ông Hạ ở Đại học Rice, cho biết có hỗ trợ thực hiện dự án gây tranh cãi này. Deem hiện sở hữu số cổ phần nhỏ và nằm trong ban cố vấn khoa học ở công ty của ông Hạ.
Các tuyên bố của ông Hạ chưa được kiểm chứng độc lập, theo AP. Nghiên cứu này chưa được xuất bản trên bất kỳ tạp chí khoa học nào để các chuyên gia khác kiểm tra. Tuy nhiên, một số nhà khoa học đã bày tỏ sự bất ngờ và chỉ trích gay gắt thí nghiệm của ông Hạ.