Ung thư não DIPG (u thần kinh đệm cầu não lan tỏa) chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em ở độ tuổi từ 5 đến 7. Đây là dạng ung thư hiếm gặp, với khoảng 150-300 chẩn đoán mới mỗi năm tại Mỹ, tỷ lệ sống sót sau 5 năm dưới 1%. Tuy nhiên, một bệnh nhân tên Drew đã sống sót 4 năm sau chẩn đoán và không còn dấu hiệu bệnh. Đây là kết quả chưa từng có tiền lệ. Để đạt được điều này, bác sĩ đã sử dụng tế bào miễn dịch của chính Drew, đưa vào cơ thể của cậu nhằm tiêu diệt tế bào ung thư.
"Kết quả này mang đến cho tôi niềm tin khó diễn tả thành lời. Ít nhất một người trong thử nghiệm này dường như đã khỏi bệnh", Michelle Monje, giáo sư thần kinh học tại Stanford Medicine, người dẫn đầu nghiên cứu, chia sẻ.
Khoảng 8 năm trước, khi sử dụng mô do bệnh nhân DIPG hiến tặng, một sinh viên của giáo sư Monje đã phát hiện các tế bào ung thư đều có dấu hiệu nhận dạng nhất định trên bề mặt. Nếu họ có thể nhắm trúng và tiêu diệt chỉ những tế bào đó, việc điều trị ung thư sẽ khả thi.
Mãi đến tháng 6/2020, nhóm nghiên cứu mới có thể thử nghiệm phương pháp này trên bệnh nhân. Độ tuổi trung bình của những người tham gia chỉ 15.
Các tế bào miễn dịch đã biến đổi của chính người bệnh được đưa vào cơ thể họ để tấn công trúng đích tế bào ung thư. Nó gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng và phải được thực hiện cùng với hóa trị để tiêu diệt phần lớn tế bào miễn dịch sẵn có, nhằm tạo chỗ cho các tế bào biến đổi.
Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature vào giữa tháng 11, cho thấy Drew là bệnh nhân duy nhất trong số 11 người mắc DIPG và các bệnh ung thư liên quan có kết quả khả quan. Thành công mang lại tia hy vọng thực tế đầu tiên cho căn bệnh nan y này.
Drew được chẩn đoán mắc DIPG từ 2020, khi đang học năm thứ hai trung học phổ thông. Triệu chứng của cậu là đau đầu, cử động bất thường ở mắt trái và liệt mặt trái. Khối u đang phát triển ảnh hưởng đến thính giác, thăng bằng, khiến cậu gần như không thể đi lại.
Nam sinh được điều trị bằng phương pháp thử nghiệm vào tháng 6/2021. Liều tế bào thứ nhất đưa vào toàn bộ cơ thể. Liều thứ hai và các liều sau đó đưa trực tiếp vào dịch não tủy. Giống như những bệnh nhân khác, cậu gặp tác dụng phụ điển hình: nôn mửa, ớn lạnh và mất thăng bằng. Tác dụng phụ giảm rõ rệt kể từ liều thứ hai.
Cậu tiếp tục học từ xa trong quá trình điều trị. Đến mùa xuân năm cuối cấp, cậu đã đủ khỏe mạnh để trở lại trường, di chuyển trong hành lang bằng khung tập đi. Drew tốt nghiệp vào tháng 5/2022 đúng hạn, cùng các bạn dự buổi lễ cho học sinh cuối cấp và không còn khối u.
Giáo sư Crystal Mackall (trái) và giáo sư Michelle Monje, Trường Y Stanford hợp tác phát triển phương pháp điều trị ung thư não. Ảnh: USA Today
Về bệnh học, DIPG tiến triển nhanh chóng. Giáo sư Monje kể, một bệnh nhân trẻ tuổi vẫn đủ khỏe mạnh để đi lướt sóng trong giai đoạn đầu thử nghiệm đã qua đời ba tuần sau đó.
"Cậu bé trông không giống một người chỉ còn sống được vài tuần. Điều đó cho thấy mức độ nguy hiểm của căn bệnh này", bà cho biết.
Khối u của bệnh nhân nằm ở cột sống hoặc thân não, bộ phận kiểm soát các chức năng cơ bản như hô hấp, nhịp tim. Chúng cực kỳ khó điều trị vì đã kết nối với hệ thần kinh và trở thành một phần của các mạch chúng xâm lấn. Hóa trị không có tác dụng, xạ trị chỉ hiệu quả trong thời gian ngắn.
Khi khối u phát triển, chúng có thể gây tàn phế nghiêm trọng, ảnh hưởng đến khả năng đi lại, cười, nuốt, nghe và nói. Tổn thương tủy sống dẫn đến đau đớn, bỏng rát, liệt, mất cảm giác và tiểu không tự chủ.
Một bệnh nhân khác gần như liệt hoàn toàn khi tham gia thử nghiệm, bệnh cũng tiến triển nhanh, giáo sư Monje cho biết. Sau thời gian điều trị, khối u của cô giảm hơn 90%. Bệnh nhân lấy lại được khả năng đi lại, chỉ cần chống thêm gậy hoặc dùng khung tập đi. Cô đã có thể leo núi, đi nghỉ với bạn bè và ngừng hầu hết loại thuốc giảm đau. Tuy nhiên, khối u tái phát, cô qua đời khoảng một năm sau.
"Thử nghiệm này giống như chuyến tàu lượn siêu tốc về mặt cảm xúc đối với tất cả mọi người. Nỗi đau càng thêm sâu sắc sau một số tia hy vọng", giáo sư Monje chia sẻ.
Giáo sư Monje tiếp tục nhớ lại bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm, chàng trai trẻ tên Jace Ward. Cậu tình nguyện chấp nhận rủi ro, hy vọng phương pháp có thể cứu chữa những bệnh nhân khác.
Jace là người đầu tiên tiêm hơn một liều tế bào. Đây cũng là lần đầu chúng được đưa trực tiếp vào thân não, bất chấp lo ngại có thể gây tử vong. Tuy nhiên, phương pháp chưa thành công. Các nhà khoa học không biết tại sao việc điều trị thường có lợi ích ban đầu, song ngừng hiệu quả ở giai đoạn sau. Nhóm nghiên cứu tin rằng nó có liên quan đến các khía cạnh khác của hệ thống miễn dịch. Trong thử nghiệm, 9 bệnh nhân cải thiện chức năng. Ở 4 người, thể tích khối u giảm ít nhất một nửa.
Drew đang học đại học chuyên ngành lâm nghiệp, chuyên ngành phụ là hóa học.
"Được chứng kiến cậu bé trưởng thành, phát triển mạnh mẽ, vào đại học, chọn chuyên ngành và sẽ đóng góp cho thế giới, tất cả đều củng cố niềm tin trong tôi, tiếp thêm năng lượng cho tôi" giáo sư Monje nói.
Thục Linh (Theo USA Today)