Nghiên cứu do Tổ chức Từ thiện Khối u não tài trợ, công bố trên tạp chí Cancer Cell ngày 28/8. Ribociclib còn được biết đến với tên thương hiệu là Kisqali. Thuốc có thể giữ ổn định một loại u thần kinh đệm bán cầu lan tỏa (DHG) trong khoảng 17 tháng. Sau đó, khối u khả năng vẫn sẽ phát triển trở lại. Tuy nhiên, nếu không sử dụng thuốc, khối u sẽ tiến triển nhanh trong vòng 4 tháng. Trẻ sử dụng ribociclib vẫn sẽ cần điều trị thêm khoảng hơn 4 năm kể từ khi được chẩn đoán.
Các chuyên gia cho biết đây là kết quả "đáng chú ý", vì hiện tại chưa có phương pháp chữa trị chính thức dành cho DHG. Căn bệnh vốn có tiên lượng xấu, bệnh nhân chỉ sống sót được khoảng 18 đến 22 tháng.
"Đây là lần đầu tiên có một loại thuốc hứa hẹn trong lĩnh vực điều trị u thần kinh đệm bán cầu lan tỏa", giáo sư Chris Jones, chuyên gia về sinh học khối u não ở trẻ em tại Viện Nghiên cứu Ung thư, London cho biết.
Trong nghiên cứu, các nhà khoa học đã xem xét một dạng DHG cụ thể, có liên quan đến đột biến gene H3F3A (một dạng đột biến gene làm tăng khả năng mắc ung thư). Các xét nghiệm cho thấy tế bào khối u phá vỡ sự phát triển bình thường của tế bào thần kinh trong não. Nhóm nghiên cứu nhận ra, việc nhắm mục tiêu vào một protein có tên CDK6 nâng cao hiệu quả điều trị. Protein này chịu trách nhiệm điều chỉnh quá trình phân chia tế bào.
Bác sĩ đọc kết quả chụp não của một bệnh nhân ung thư. Ảnh: Pexel
Ribociclib hoạt động bằng cách tắt quá trình phân chia tế bào ung thư. Tuy nhiên, thuốc chỉ có thể làm chậm sự phát triển của tế bào, không thể tiêu diệt chúng hoàn toàn. Vì vậy, các nhà khoa học cho biết cần kết hợp thêm các liệu pháp điều trị khác để nâng cao hiệu quả.
Các chuyên gia kỳ vọng kết quả thử nghiệm lâm sàng sắp tới sẽ hứa hẹn. Tiến sĩ Mariella G Filbin, đồng giám đốc Chương trình Ung thư Thần kinh Nhi khoa tại Viện Ung thư Dana-Farber ở Boston, tác giả nghiên cứu, cho biết đây là kết quả "đầy bất ngờ, nhưng tạo tiền đề cho con đường điều trị mới sau này".
"Chúng tôi hiểu rằng các phương pháp hiện có không hiệu quả. Việc tìm ra lỗ hổng trong tế bào ung thư có thể đặt nền móng cho các hình thức chữa bệnh nhắm mục tiêu mới, giúp trẻ em sống lâu và khỏe mạnh hơn", bà nói.
Trên toàn cầu, tỷ lệ mắc mới các loại khối u hệ thần kinh ở trẻ em là 1,8 ca trên 100.000 dân, tỷ lệ tử vong là 0,9 trên 100.000 dân. Con số đã giảm trong hai thập kỷ qua. Đông Á và Thái Bình Dương có số ca mắc và tử vong cao nhất nói chung.
Thục Linh (Theo Daily Mail)